FDA выпустило проект руководства по разработке лекарств для лечения редких детских заболеваний

FDA выпустило проект руководства по упрощению процесса разработки лекарственных препаратов для лечения редких детских заболеваний, в частности болезни Гоше, сообщает Reuters. Предусмотрен отказ от отдельных клинических исследований (КИ) и минимизация необходимого числа пациентов в процессе КИ.

Как отметили в FDA, новый подход позволит сократить количество пациентов в плацебо-группе благодаря сотрудничеству компаний-разработчиков и исследованиям разных препаратов в одном КИ.

Проект руководства разработан совместно с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). В качестве эксперимента выбрана болезнь Гоше. В последствии действие руководства может быть распространено на другие заболевания.

Болезнь Гоше — это наследственное заболевание, в основе которого лежит дефицит фермента, расщепляющего продукты обмена клеток человеческого организма.

Проект руководства доступен для комментариев в течение двух месяцев, по прошествии которых FDA опубликует окончательный вариант.